[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 MSD의 폐동맥고혈압 치료제 윈리베어(winrevair, 성분명 소타터셉트)를 허가했다.

MSD는 윈리베어가 폐동맥고혈압 환자의 운동 능력 및 세계보건기구(WHO) 기능등급을 개선하고 WHO 1단계 폐고혈압 환자의 임상 악화 위험을 줄이는 것으로 조사돼, FDA가 윈리베어를 승인했다고 26일(현지시각) 발표했다.

윈리베어는 최초 액티빈 신호 억제제로, 폐동맥고혈압의 폐동맥벽 및 우심실 재형성과 관련된 증식 촉진 및 증식 억제 신호 경로 간 균형을 재조정해 폐동맥고혈압을 치료한다. 생물학적 제제이며 45mg 또는 60mg을 3주 간격으로 1회 피하주사한다.

그동안 폐동맥고혈압 환자는 엔도텔린 수용체 길항제와 포스포디에스테라제 5형(PDE5) 억제제 등 치료에도 불구하고 이환율과 사망률이 높아 새로운 치료옵션이 필요했다. 

이번 허가는 지난해 발표된 STELLA 임상3상에서 유의한 결과를 얻어 이뤄졌다. 연구에는 20개국에서 폐동맥고혈압 환자 323명이 모집됐다. 등록 당시 환자의 60%는 3가지 약물로 치료를 받았음에도 심각한 증상을 보였다.

전체 환자군은 기본적인 폐동맥고혈압 치료를 병행하면서 3주 간격 1회 윈리베어 투여군(윈리베어군)과 위약군에 1:1 무작위 배정됐다. 

7.5개월(중앙값) 동안 추적관찰한 결과, 1차 목표점인 치료 24주차 6분 보행검사 거리는 윈리베어군이 40.8m 증가했으나 위약군은 변화가 없었다. 또 폐동맥고혈압으로 인한 손상 척도 등 9개 주요 2차 목표점 중 proBNP 등을 비롯한 8개 지표도 윈리베어군의 개선 가능성이 높았다. 

특히 윈리베어군은 사망까지의 시간 또는 모든 원인으로 인한 사망, 운동능력 저하 또는 폐동맥고혈압으로 인한 입원 등 임상악화 사건을 처음 경험할 가능성이 더 낮았다. 

미국 브리검여성병원 Marc Humbert 박사는 "기본 약제에 윈리베어를 추가한 치료는 폐동맥고혈압 환자를 위한 새로운 표준 치료옵션이 될 수 있다"고 밝혔다.

프랑스 파리 사크레이대학 Marc Humbert 교수는 "이번 허가로 의료진에게 새로운 폐동맥고혈압 치료 경로를 목표로 한 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 돼 중요하다"고 말했다.

한편 윈리베어는 적혈구 증가증과 중증 혈소판 감소증 위험이 있어, 폐동맥고혈압 환자는 윈리베어를 처음 5회 투여하기 전 헤모글로빈과 혈소판 수치를 모니터링해야 한다. 만약 수치가 불안정하다면 더 오랫동안 모니터링이 이뤄져야 한다. 

아울러 혈소판 수치가 5만/㎣ 미만이라면 치료를 시작해선 안 된다. 또 제품 라벨의 기타 경고 및 주의사항에는 중증 출혈, 배아·태아 독성, 생식능력 장애 등이 포함됐다. 처방정보에 의하면, 임상연구에서 약물 관련 일반적인 이상반응으로 코피, 현기증, 두통, 모세혈관확장증, 설사, 발진, 홍반 등이 확인됐다.